5月14日，名为“诺健生”（Zolgensma）的基因药物首次在巴西公立医疗系统（SUS）应用。巴西网站“g1globo”

【南美侨报网编译张裕5月16日报道】5月14日，名为“诺健生”（Zolgensma）的基因药物首次在巴西公立医疗系统（SUS）应用。该药物每剂售价在700万雷亚尔至1100万雷亚尔之间，被称为“全球最贵药物”。

巴西网站“g1globo”报道，诺健生是全球首个针对罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物，由诺华公司开发。脊髓性肌萎缩症是一种导致肌肉无力和运动能力丧失的罕见遗传性疾病。今年3月，巴西卫生部宣布全国公立医疗系统可提供该药物。

14日，巴西利亚儿童医院（Hospital da Criança de Brasília）一名4个月大婴儿首次使用了这款全球最贵药物。15日，累西腓市（Recife）公立医疗机构的一名儿童患者成为该药物的第二位使用者。

第一位用药患者的母亲米莱娜·布里托（Milena Brito）表示：“从（接受治疗的）那一刻开始，我仿佛看到了未来。我的女儿或许能自己迈出第一步，或许会慢慢跑向我，用她稚嫩的声音叫我妈妈。我终于能以全新的方式感受做母亲的幸福。我现在才20岁，而她是我的第一个女儿。”

这名婴儿在出生13天后被诊断出患有脊髓性肌萎缩症。米莱娜·布里托称，因为女儿的人生才刚刚开始，所以家人努力获得了接受这种药物治疗的机会。

巴西卫生部部长亚历山大•帕迪利亚（Alexandre Padilha）表示，根据对全国该疾病儿童患者的调查报告，预计到2027年全国公立医疗机构将使用137剂诺健生。目前，总共有31家医疗机构获得了开展该项治疗的资格，并已将15名儿童患者列入治疗名单。

部长指出，普通家庭根本无力负担这项治疗费用。他说：“巴西是世界上仅有的六个由公立医疗机构提供这种药物的国家之一。这是一种极具创新性的药物。”

巴西卫生部与制药企业签署了风险分担协议，使公立医疗系统能够为患者提供该项创新疗法。根据协议条款，药品费用的支付将直接与患者的治疗效果挂钩，只有当治疗达到预期效果时，巴西卫生部才会向制药企业支付相应费用。这种付费机制在巴西医疗卫生领域开了先河。

帕迪利亚解释：“我们首期先支付第一剂药物总费用的40%，然后在患者用药后的第24个月、第36个月和第48个月对其临床情况是否改善进行监测评估。每次评估确认患者临床症状出现改善后，我们将继续支付20%的费用。”三次评估后可支付60%的尾款。

在巴西公立医疗系统提供这种基因药物之前，患有脊髓性肌萎缩症的儿童在2岁前死亡的概率很高。通过治疗，患者可能获得更强的运动能力，例如吞咽和咀嚼功能、以及无需支撑独自坐起和站立的能力。